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Quinta, 28 de Maio de 2020

Akcea recebe autorização para comercializar o inotersen em Portugal, substância ativa de um novo medicamento para a polineuropatia amiloidótica familiar

Em maio, Portugal vê escrito um novo capítulo na história do tratamento da amiloidose hereditária por transtirretina, conhecida por polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma doença que afeta cerca de 2.000 portugueses. Novo medicamento, com inotersen como substância ativa, possibilita que sejam os próprios doentes a administrá-lo.

A Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), com maioria pertencente à Ionis Pharmaceuticals, Inc., vai avançar com a comercialização em Portugal de um medicamento, com inotersen como substância ativa, indicado para o tratamento de polineuropatia de fase 1 ou 2 em adultos com amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR). A comercialização do novo medicamento junto das unidades hospitalares foi aprovada pelo INFARMED, I.P. no dia 13 de maio de 2020.

Com a aprovação deste medicamento, passa a existir em Portugal uma nova terapêutica para o tratamento da amiloidose hereditária por transtirretina também conhecida como polineuropatia amiloidótica familiar.

“O medicamento contendo inotersen é inovador e o modo de administração flexível promove a autonomia das pessoas com PAF. Ao longo do seu desenvolvimento clínico, o inotersen demonstrou que modifica a progressão da neuropatia e melhora a qualidade de vida dos doentes com hATTR. Seguramente que com a sua aprovação em Portugal irá ser possível responder às necessidades de mais doentes com PAF. A aprovação de um medicamento com inotersen como substância ativa representa um avanço significativo para a melhoria da qualidade de vida dos doentes, familiares e cuidadores”, destaca a Professora Doutora Teresa Coelho, coordenadora da Unidade Corino de Andrade do Centro Hospitalar Universitário do Porto (Centro de Referência para a Paramiloidose Familiar).

“A polineuropatia amiloidótica familiar é uma doença hereditária, progressiva e debilitante. A aprovação do medicamento com inotersen vem enriquecer o atual arsenal terapêutico para tratar esta doença, o que permitirá dar resposta às necessidades dos doentes portugueses e, desta forma, aumentar a sua qualidade de vida”, refere a Dra. Isabel Conceição, coordenadora do Centro de Referência para a Paramiloidose Familiar do Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte.

"Foi com muita satisfação que recebemos a informação do INFARMED, I.P. relativa à avaliação favorável do medicamento com inotersen. Acreditamos que a aprovação do financiamento deste medicamento é um marco no tratamento desta doença endémica em Portugal e que vai contribuir para que muitos doentes que precisam desta terapêutica tenham acesso à mesma de uma forma célere e, também, que sejam esses doentes a administrar esse mesmo tratamento”, salienta Guilherme Oliveira, Diretor Geral Akcea Therapeutics Portugal.

A amiloidose hATTR é provocada por uma mutação no gene da transtirretina (TTR). A mutação faz com que a proteína TTR esteja alterada e se acumule como fibras amiloides em vários órgãos. Esta doença afeta sobretudo adultos jovens, entre os 20 e os 40 anos de idade. Os primeiros sintomas consistem em dor neuropática, alterações sensoriais à dor e à temperatura, dormência e formigueiro, fraqueza muscular e, entre outras, dificuldade em caminhar e alterações gastrointestinais. Estima-se que existam cerca de dois mil doentes em Portugal e 50 mil em todo o mundo.

“O inotersen é um oligonucleotico antisense que reduz fortemente a produção de proteína TTR através de uma injeção subcutânea semanal, oferecendo um tratamento eficaz para pessoas que vivem com polineuropatia causada por amiloidose. Acreditamos que esse perfil tornará o inotersen uma excelente escolha para muitos doentes e que a autoadministração permitirá uma maior flexibilidade de tratamento e autonomia para o doente”, acrescenta Guilherme Oliveira.

Em 2018, o inotersen, enquanto substância ativa de medicamentos para uso humano, foi a primeira terapêutica direcionada para o RNA aprovada pela Comissão Europeia para doentes adultos com amiloidose por hATTR. Desde então, o medicamento continuou a receber aprovações de comercialização/financiamento pelas Autoridades Regulamentares em vários países.