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Quinta, 01 de Julho de 2021

A Bayer vai avançar com duas terapias pioneiras celular e genética para a doença de Parkinson

  • A doença de Parkinson é a mais frequente doença neurodegenerativa do movimento;
  • Afeta mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo;
  • Não existem terapias atualmente disponíveis que permitam recuperar a função;
  • A Bayer está a desenvolver uma estratégia dupla para disponibilizar terapias transformadoras, contando com uma terapia celular e uma terapia genética como candidatas em ensaios clínicos.

A Bayer AG acaba de anunciar que a BlueRock Therapeutics (BlueRock), uma empresa biofarmacêutica de fase clínica e subsidiária integral da Bayer AG, administrou com sucesso a primeira dose dos seus neurónios dopaminérgicos derivados de células estaminais pluripotentes, denominados DA01, a um doente com doença de Parkinson num ensaio clínico de fase 1 sem ocultação que a empresa tem atualmente em curso. Em paralelo, a Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), uma empresa de fase clínica e subsidiária integral da Bayer AG que se dedica à terapia genética com vírus adeno-associados (VAA), também está a promover um programa de terapia genética que visa disponibilizar terapias avançadas para a doença de Parkinson. Esse programa está atualmente a recrutar e a avaliar doentes num ensaio clínico de Fase 1b em curso.

“As terapias candidatas da BlueRock e da AskBio podem ter um potencial imenso para o tratamento da doença de Parkinson”, revelou Wolfram Carius, Diretor de Terapias Celulares e Genéticas da Bayer. “Pela primeira vez, pode vir a ser possível parar e reverter esta doença degenerativa e ajudar realmente os doentes que enfrentam esta importante necessidade médica não atendida. O arranque dos ensaios clínicos representa a primeira etapa de uma opção terapêutica inovadora que pode melhorar drasticamente a vida dos doentes.”

A doença de Parkinson é a mais frequente doença neurodegenerativa do movimento, afetando mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo. É causada por danos nas células nervosas do cérebro, levando a uma redução dos níveis de dopamina (um neurotransmissor envolvido em processos como a memória ou o movimento). A doença começa muitas vezes com tremor numa das mãos. Outros sintomas incluem rigidez, cãibras e discinesia (movimentos involuntários, erráticos e de contorção do rosto, dos braços, das pernas ou do tronco). Para mitigar os sintomas da doença, são frequentemente utilizados substitutos da dopamina, como por exemplo a levodopa, mas o seu efeito diminui à medida que a doença progride e não está atualmente disponível nenhum tratamento modificador da doença.

Direcionadas para a causa mais profunda da doença, as terapias celulares e genéticas pretendem ir além dos tratamentos sintomáticos.

Utilizando neurónios dopaminérgicos autênticos, o objetivo da BlueRock é reinervar as regiões afetadas do cérebro humano e reverter o processo degenerativo, potencialmente recuperando a função motora. O ensaio clínico da BlueRock irá recrutar dez doentes em centros dos Estados Unidos (EUA) e do Canadá. Neste estudo, os doentes serão submetidos a um transplante cirúrgico de células produtoras de dopamina no putâmen, uma estrutura cerebral profunda afetada pela doença de Parkinson. O objetivo primário do ensaio de fase 1 (NCT04802733) é avaliar a segurança e a tolerabilidade do transplante de células DA01 ao fim de um ano após o transplante. Os objetivos secundários do estudo são avaliar a evidência de sobrevivência das células transplantadas e dos efeitos motores ao fim de um e dois anos após o transplante, avaliar a continuidade da segurança e tolerabilidade aos dois anos e avaliar a exequibilidade da transplantação.

A estratégia da AskBio consiste num VAA que transporta o gene do fator neurotrófico humano derivado de uma linha de células da glia (glial cell line-derived neurotrophic factor, GDNF) até aos neurónios do putâmen, resultando na expressão e secreção da proteína GDNF em áreas do cérebro afetadas pela doença de Parkinson. Os ensaios a longo prazo com VAA-GDNF mostraram que a expressão prolongada de GDNF pode promover a regeneração de neurónios do mesencéfalo e uma recuperação significativa da função motora em modelos de roedores e de primatas não humanos. O ensaio clínico da AskBio está atualmente a recrutar e a avaliar doentes num ensaio de Fase 1b nos EUA, para avaliar a segurança e a eficácia preliminar.

Desde o início do estudo de Fase 1b (NCT04167540), em agosto de 2020, foram recrutados 10 doentes no total.

Sobre a Bayer

A Bayer é uma empresa multinacional com competências chave nos campos da ciência da vida, em saúde e nutrição. Os seus produtos e serviços são projetados para ajudar as pessoas e o planeta a prosperar, contribuindo para a descoberta de soluções para superar os principais desafios apresentados por uma população mundial em envelhecimento e crescimento constantes. A Bayer está comprometida com os princípios do desenvolvimento sustentável e focada em gerar um impacto positivo com os seus negócios. Simultaneamente, o Grupo pretende aumentar a sua rentabilidade e criar valor através da inovação e crescimento. As marcas da Bayer são sinónimo de confiança, fiabilidade e qualidade em todo o mundo. No ano fiscal de 2020, o Grupo empregava cerca de 100 mil pessoas e faturou 41,4 mil milhões de euros. O investimento em Investigação e Desenvolvimento chegou aos 4,9 mil milhões de euros. Para mais informações, visite www.bayer.pt