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Quinta, 22 de Julho de 2021

A BlueRock Therapeutics recebe a designação Fast Track da FDA para DA01 no tratamento da doença de Parkinson avançada

A BlueRock Therapeutics LP, uma empresa biofarmacêutica de fase clínica e subsidiária integral da Bayer AG, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track para DA01 para a doença de Parkinson (DP) avançada. DA01, a terapia neuronal dopaminérgica derivada de células estaminais pluripotentes da BlueRock, está em avaliação num estudo de Fase 1.

A designação Fast Track da FDA destina-se a facilitar o desenvolvimento e revisão de candidatos a medicamentos que tratem condições graves e abordem uma necessidade médica não atendida. Um candidato a medicamento que recebe a designação Fast Track pode ser elegível para uma interação mais frequente com a FDA para discutir o plano de desenvolvimento do candidato a medicamento, bem como elegibilidade para aprovação acelerada e revisão prioritária.

“Receber a designação Fast Track da FDA é um passo importante, que nos ajudará a acelerar ainda mais o desenvolvimento clínico da nossa abordagem de terapia celular DA01 para a doença de Parkinson”, diz Joachim Fruebis, Ph.D., Diretor Executivo de Desenvolvimento da BlueRock. “Este é mais um passo crítico na missão da BlueRock de criar autênticos medicamentos celulares para reverter doenças devastadoras, com a visão de melhorar a condição humana.”

Sobre o ensaio clínico

O ensaio clínico irá recrutar dez doentes nos Estados Unidos e no Canadá. O objetivo primário do estudo Ph1 é avaliar a segurança e a tolerabilidade do transplante de células DA01 ao fim de um ano após o transplante. Os objetivos secundários do estudo são avaliar as evidências de sobrevivência das células transplantadas e de efeitos motores ao fim de um e dois anos após o transplante, avaliar a continuidade da segurança e tolerabilidade aos dois anos e avaliar a exequibilidade da transplantação.

Estão disponíveis mais informações sobre este ensaio clínico em clinicaltrials.gov (NCT#04802733).

Sobre a Doença de Parkinson

A doença de Parkinson é uma patologia neurodegenerativa progressiva causada por danos nas células nervosas no cérebro, levando à diminuição dos níveis de dopamina. O agravamento dos sintomas motores e não motores é causado pela perda de neurónios produtores de dopamina. No diagnóstico, estima-se que os doentes já tenham perdido 60-80% dos seus neurónios dopaminérgicos. A doença de Parkinson começa frequentemente com um tremor numa das mãos. Outros sintomas são rigidez, cãibras e discinesia. A doença de Parkinson é a segunda doença neurodegenerativa mais comum, afetando mais de 7,5 milhões de pessoas, incluindo 1,3 milhões de pessoas na América do Norte.

Acerca da BlueRock Therapeutics

A BlueRock Therapeutics é uma empresa de engenharia de terapias celulares que tem como missão desenvolver medicamentos regeneradores para doenças sem cura. A plataforma celular+genética da empresa permite a criação, o fabrico e a oferta de verdadeiras terapias celulares com construção de funcionalidades, aproveitando simultaneamente a biologia e a edição do genoma de células pluripotentes. Isto permite uma abordagem segundo a qual, em teoria, qualquer célula do corpo pode ser fabricada e qualquer gene do genoma pode ser concebido para efeitos terapêuticos. A plataforma apresenta um vasto campo de aplicações, mas a empresa está atualmente centrada nas áreas de neurologia, cardiologia, imunologia e oftalmologia. Em agosto de 2019, a empresa foi adquirida pela Bayer Pharmaceuticals, por um valor empresarial inicial de 1000 milhões de dólares, seguido de pagamentos parcelares. Para a BlueRock, isto marca o próximo passo de uma jornada que visa comprovar que as doenças degenerativas são reversíveis e pretende trazer os nossos novos medicamentos revolucionários aos doentes que deles precisam com mais urgência. Para mais informações, consulte www.bluerocktx.com.

Acerca da Bayer

A Bayer é uma empresa global com competências essenciais nos campos de ciências da vida referentes aos cuidados de saúde e à nutrição.

Os seus produtos e serviços são concebidos para ajudar as pessoas e o planeta a prosperar, apoiando os esforços para dominar os grandes desafios apresentados por uma população global em crescimento e envelhecida. A Bayer está empenhada em promover o desenvolvimento sustentável e gerar um impacto positivo através dos seus negócios. Ao mesmo tempo, o Grupo pretende aumentar a sua rentabilidade e criar valor através da inovação e do crescimento. A marca Bayer é sinónimo de confiança, fiabilidade e qualidade em todo o mundo. No ano fiscal de 2020, o Grupo empregou cerca de 100.000 pessoas e apresentou um volume de vendas de 41,4 mil milhões de euros. As despesas de I&D antes de itens especiais ascenderam a 4,9 mil milhões de euros. Para obter mais informações, aceda a www.bayer.com.