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Quarta, 28 de Abril de 2021

Vertex Anuncia Aprovação da Comissão Europeia para KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) em Combinação com Ivacaftor

- A nova indicação inclui pessoas com 12 anos de idade ou mais, com uma cópia da mutação F508del, independentemente de terem outro tipo de mutação –

- Pessoas com mutações de função gating (F/G) ou da função residual (F/RF) tornam-se agora elegíveis para a terapia de combinação tripla -

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anuncia, hoje, que a Comissão Europeia aprovou a extensão da indicação do KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) em combinação com ivacaftor para o tratamento da fibrose quística (FQ) em todos os doentes com 12 anos de idade ou mais, que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembranar (CFTR) da Fibrose Quística. Com esta extensão de indicação, os doentes com FQ com 12 anos de idade ou mais, que são heterozigotos para a mutação F508del no gene CFTR e uma mutação de função Gating (F/G) ou residual (F/RF) no gene CFTR tornam-se elegíveis para a terapia de combinação tripla, pela primeira vez, e a maioria das pessoas com 12 anos de idade ou mais, com FQ passam a ser elegíveis para o KAFTRIO, na Europa.

“Esta extensão de indicação é muito importante para os doentes com FQ, na Europa, particularmente para os doentes com mutação de função Gating ou residual, que terão acesso ao KAFTRIO pela primeira vez,” afirma Reshma Kewalramani, M.D., CEO e Presidente, da Vertex. “Aguardamos com expetativa a possibilidade de trabalhar com as autoridades de saúde e governos europeus para garantir que todos os doentes elegíveis, que possam beneficiar deste medicamento, tenham acesso o mais rapidamente possível.”

Tanto nos Estados Unidos, como na Austrália, onde a terapia de combinação tripla é conhecida por TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), está autorizada para o tratamento de pessoas com FQ, com 12 anos de idade ou mais, que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR, independentemente da mutação.

“Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, em combinação com ivacaftor, mostraram resultados positivos significativos nos ensaios clínicos em pessoas com fibrose quística com 12 anos de idade ou mais, que têm pelo menos uma cópia da mutação genética mais comum (F508del). Os resultados mais recentes mostram ainda benefícios clínicos em pessoas com uma mutação de função Gating (F/G) ou residual (F/RF) no gene CFTR. A aprovação da extensão de indicação desta terapia, baseada nos recentes resultados do estudo clínico por parte da autoridade reguladora europeia, é uma excelente notícia para a comunidade FQ, uma vez que mais doentes serão elegíveis para este medicamento,” afirma Dr. Peter Barry, professor honorário, da Universidade de Manchester.

Os acordos de comparticipação de longo prazo na Irlanda do Norte, República da Irlanda, Dinamarca e Luxemburgo e as disposições de acesso em sistemas de saúde como da Alemanha, fazem com que os doentes elegíveis nestes países tenham acesso logo após a aprovação regulatória da Comissão Europeia.

Sobre a Fibrose Quística

A Fibrose Quística (FQ) é uma doença rara, genética e degenerativa e que afeta cerca de 80.000 pessoas em todo o mundo[i]. É uma doença multissistémica que se agrava progressivamente com o tempo, afetando os pulmões, fígado, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas, pâncreas e sistema reprodutivo. A FQ é causada por uma proteína CFTR ausente ou alterada resultante de mutações no gene CFTR. Para ter FQ as crianças devem herdar dois genes CFTR mutados, um do pai e outro da mãe. Embora existam muitas mutações conhecidas no gene CFTR que podem causar a doença, a grande maioria das pessoas com fibrose quística tem, pelo menos, uma mutação F508del. Estas mutações, que podem ser determinadas por um teste genético, também designado por teste de genotipagem, resultam na produção de proteínas CFTR que não funcionam e/ou são muito escassas na superfície celular. A função alterada ou a ausência de proteína CFTR resulta num fraco fluxo de sal e água, dentro e fora das células, em múltiplos órgãos. Nos pulmões, isto leva à acumulação de um muco pegajoso e anormalmente espesso, que pode causar infeções pulmonares crónicas e danos pulmonares progressivos em muitos doentes que, eventualmente, levam à morte. A esperança média de vida dos doentes com fibrose quística é de cerca de 30 anos de idade.

Sobre KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) em Combinação com Ivacaftor

KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) em associação a Ivacaftor 150 mg foi desenvolvido para o tratamento de fibrose quística (FQ) em doentes com 12 anos de idade ou mais, que tenham uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembranar da Fibrose Quística (CFTR). Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor foi concebido para aumentar a quantidade e função da proteína F508del-CFTR na superfície celular. A recente aprovação de extensão de indicação na União Europeia para ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor foi suportada pelos resultados positivos de dois estudos internacionais da Fase 3 em pessoas com 12 anos de idade ou mais com FQ: um estudo de fase 3 (Estudo 445-102), com duração de 24 semanas, em 403 pessoas com uma mutação F508del e uma mutação mínima de função (F/MF), e um estudo de fase 3, com duração de quatro semanas, em 107 pessoas com duas mutações F508del (F/F), e um Estudo Fase 3 (Estudo 445-104) em 258 pessoas heterozigotos para a mutação F508del com uma mutação de função Gating (F/G) ou residual (F/RF) no gene regulador da condutância transmembranar da Fibrose Quística (CFTR).[ii]

Para mais informações, consulte o Resumo das Caraterísticas do Medicamento disponível em www.ema.europa.eu.

Sobre a Vertex

A Vertex é uma empresa global de biotecnologia dedicada à inovação científica com o objetivo de criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa tem vários fármacos aprovados que tratam a causa subjacente à fibrose quística – uma doença rara, genética e degenerativa – e tem vários programas clínicos e de investigação em FQ. Além da FQ, a Vertex tem um modelo sólido para a pesquisa de moléculas noutras doenças graves para as quais existe uma visão profunda da biologia humana, incluindo o tratamento da dor, da deficiência de alfa-1 antitripsina e doenças renais mediadas pela APOL1. Adicionalmente, a Vertex tem um pipeline de terapias genéticas e celulares que está a crescer rapidamente, em doenças como a anemia de células falciformes, a beta-talassemia, a distrofia muscular de Duchenne e a diabetes mellitus tipo 1.

Fundada em 1989 em Cambridge (EUA), a sede global da Vertex encontra-se atualmente localizada no Distrito de Inovação de Boston e a sua sede internacional fica em Londres. Além disso, a empresa conta com centros de Investigação e Desenvolvimento e escritórios comerciais nos Estados Unidos, Europa, Canadá, Austrália e América Latina. A Vertex foi reconhecida como uma das melhores empresas para trabalhar, tendo sido inclusivamente destacada durante onze anos consecutivos no ranking dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das melhores empresas para trabalhar pela Campanha LGBT de Igualdade de Direitos Humanos.

Nota especial sobre declarações prospetivas

Este comunicado de imprensa inclui declarações prospetivas, tal como são definidas na Lei de Reforma de Litígio de Títulos Privados de 1995, nomeadamente declarações de Dr. Reshma Kewalramani and Dr. Peter Barry, sobre a população de doentes elegíveis para este tratamento na Europa, as nossas expectativas em relação ao tempo de acesso KAFTRIO® em combinação com ivacaftor para doentes elegíveis com 12 anos de idade ou mais na Europa. Embora a Vertex acredite que as declarações prospetivas contidas neste comunicado de imprensa são precisas, estas representam as crenças da empresa apenas a partir da data de lançamento do comunicado e existem uma série de fatores que podem fazer com que os acontecimentos ou resultados reais difiram materialmente dos indicados, por tais declarações prospetivas.

Estes riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, que os dados dos programas de desenvolvimento da empresa podem não apoiar o registo ou desenvolvimento posterior dos seus compostos devido à segurança, eficácia, ou outras razões, riscos relacionados com a obtenção da aprovação e comercialização de KAFTRIO® em combinação com ivacaftor na Europa, assim como outros riscos enumerados como o relatório anual da Vertex e os relatórios trimestrais apresentados à Comissão de Bolsa e Valores que estão disponíveis no site da empresa em www.vrtx.com e na Comissão de Valores Mobiliários dos Estados Unidos em www.sec.gov. Não deve ser depositada confiança indevida nestas declarações ou nos dados científicos apresentados A Vertex reserva-se de qualquer obrigação de atualizar as informações contidas neste comunicado de imprensa à medida que novas informações se tornem disponíveis.

[i] Vertex. Data on File. Global CF EPI. 2021.

[ii] EMA. Kaftrio Summary of product characteristics. Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kaftrio-epar-product-information_en.pdf