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Sexta, 05 de Fevereiro de 2021

Vertex Pharmaceuticals anuncia a Comparticipação dos medicamentos KALYDECO® (ivacaftor) e ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) para o tratamento da fibrose quística

A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anuncia que o INFARMED - Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I. P. aprovou as condições para a comparticipação dos medicamentos ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) e KALYDECO® (ivacaftor), para doentes elegíveis com fibrose quística (FQ) em Portugal. No âmbito das condições estabelecidas, os doentes com FQ com 2 ou mais anos de idade, que tenham uma das seguintes mutações de regulação (classe III) no gene regulador da condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R, assim como doentes com 18 ou mais anos de idade, que tenham uma mutação de regulação R117H classe IV podem beneficiar de KALYDECO®. Doentes com 12 anos de idade ou mais que tenham duas cópias da mutação F508del no gene CFTR podem ser tratados com ORKAMBI®. Ambos os medicamentos são os primeiros da classe de tratamento de moduladores da CFTR destinados ao tratamento da mutação da proteína que causa a FQ. Umberto Stefanutti, Country Manager, Vertex Portugal & Espanha, declarou: “O anúncio de hoje significa que os doentes elegíveis com FQ a viver em Portugal poderão beneficiar do ORKAMBI® e KALYDECO® para o tratamento da causa subjacente da FQ, uma doença rara e degenerativa. Agradecemos às Autoridades Portuguesas pelo diálogo construtivo e bem-sucedido, apesar de todos os desafios relacionados com a crise causada pela COVID-19. Gostaríamos de agradecer igualmente à comunidade médica pelas suas importantes contribuições durante este processo.” Com esta decisão Portugal junta-se a mais de 25 países, incluindo a Áustria, República Checa, Dinamarca, França, Alemanha, República da Irlanda, Itália, Países Baixos, Polónia, Roménia, Eslováquia, Eslovénia, Espanha, Suécia, Reino Unido, Austrália e EUA, que reconhecem o valor clínico dos moduladores CFTR para o tratamento da FQ, proporcionando o acesso sustentável à terapia. A Vertex está empenhada em expandir o acesso sustentável aos nossos medicamentos em todos os países, grupos etários e mutações, enquanto trabalharmos para o nosso objetivo final, o de disponibilizar medicamentos para todas as pessoas com FQ.

Sobre a Fibrose Quística

A Fibrose Quística (FQ) é uma doença rara, genética e degenerativa e que afeta cerca de 75.000 pessoas em todo o mundo. É uma doença multissistémica que se agrava progressivamente com o tempo, afetando os pulmões, fígado, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas, pâncreas e sistema reprodutivo. A FQ é causada por uma proteína CFTR ausente ou alterada (regulador de condutância transmembranar da fibrose quística) resultante de mutações no gene CFTR.

Para ter FQ as crianças devem herdar dois genes CFTR mutados, um do pai e outro da mãe. Embora existam muitas mutações conhecidas no gene CFTR que podem causar a doença, a grande maioria das pessoas com fibrose quística tem, pelo menos, uma mutação F508del. Estas mutações, que podem ser determinadas por um teste genético, também designado por teste de genotipagem, resultam na produção de proteínas CFTR que não funcionam e/ou são muito escassas na superfície celular. A função alterada ou a ausência de proteína CFTR resulta num fraco fluxo de sal e água, dentro e fora das células, em múltiplos órgãos. Nos pulmões, isto leva à acumulação de um muco pegajoso e anormalmente espesso, que pode causar infeções pulmonares crónicas e danos pulmonares progressivos em muitos doentes que, eventualmente, levam à morte.

Sobre KALYDECO® (ivacaftor)

Ivacaftor é o primeiro medicamento a tratar a causa subjacente da FQ em doentes com mutações no gene CFTR. Conhecido por ser um potenciador da CFTR, ivacaftor é um medicamento oral concebido para manter as proteínas CFTR na superfície celular abertas por mais tempo para melhorar o transporte de sal e água através da membrana celular, o que ajuda a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.

Para mais informações, consulte o Resumo das Caraterísticas do Medicamento disponível em www.ema.europa.eu.

Sobre ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) e a mutação F508del

Nas pessoas com duas cópias da mutação F508del, a proteína CFTR não é processada, nem circula normalmente dentro da célula, o que resulta numa proteína CFTR escassa ou nula na superfície das células. Os doentes com duas cópias da mutação F508del são facilmente identificados através de um teste genético simples.

Lumacaftor/ivacaftor é uma combinação de lumacaftor, desenhado para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície das células com o objetivo de combater o defeito de processamento e circulação da proteína F508del-CFTR, com ivacaftor, concebido para melhorar a função da proteína CFTR quando chega à superfície das células.

Para mais informações, consulte o Resumo das Caraterísticas do Medicamento disponível em www.ema.europa.eu.

Sobre a Vertex

A Vertex é uma empresa global de biotecnologia dedicada à inovação científica com o objetivo de criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa tem vários fármacos aprovados que tratam a causa subjacente à fibrose quística – uma doença rara, genética e degenerativa – e tem vários programas clínicos e de investigação em FQ. Além da FQ, a Vertex tem um modelo sólido para a pesquisa de moléculas noutras doenças graves para as quais existe uma visão profunda da biologia humana, incluindo o tratamento da dor, da deficiência de alfa-1 antitripsina e doenças renais mediadas pela APOL1. Adicionalmente, a Vertex tem um pipeline de terapias genéticas e celulares que está a crescer rapidamente, em doenças como a anemia de células falciformes, a beta-talassemia, a distrofia muscular de Duchenne e a diabetes mellitus tipo 1.

Fundada em 1989 em Cambridge (EUA), a sede global da Vertex encontra-se atualmente localizada no Distrito de Inovação de Boston e a sua sede internacional fica em Londres. Além disso, a empresa conta com centros de Investigação e Desenvolvimento e escritórios comerciais nos Estados Unidos, Europa, Canadá, Austrália e América Latina. A Vertex foi reconhecida como uma das melhores empresas para trabalhar, tendo sido inclusivamente destacada durante onze anos consecutivos no ranking dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das melhores empresas para trabalhar pela Campanha LGBT de Igualdade de Direitos Humanos.