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Terça, 22 de Dezembro de 2020

A Takeda apresentou na ASH 2020 evidência de vida real que demonstra o seu compromisso a longo prazo no tratamento personalizado de pessoas com doenças raras do sangue

  • Resultados chave de dados de vida real e estudos retrospetivos de nove resumos foram apresentados na 62ª Reunião e Exposição Anual da ASH, que se realizou virtualmente este ano.
  • A Takeda continua a desenvolver e valorizar evidência de vida real ao tratamento da hemofilia, doença de von Willebrand (DVW) e anemia falciforme (AF) e a avançar no tratamento personalizado, num compromisso contínuo com as pessoas que vivem com distúrbios hemorrágicos

A Takeda apresentou cinco posters e quatro resumos de hematologia na 62ª Reunião e Exposição Anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH), que destacam o seu compromisso com o tratamento dos distúrbios hemorrágicos raros. A Takeda apresentou também dados robustos do seu portfólio e pipeline para oncologia.

Evidência de vida real demonstra a importância dos cuidados centrados no doente

A Evidência da Vida Real (EVR) em distúrbios hemorrágicos raros demonstra a importância da compreensão dos padrões de tratamento e da realidade dos doentes, para além do contexto de ensaios clínicos, e é fundamental para o tratamento centrado no doente. Vários dos estudos da Takeda apresentados na ASH documentam evidência de vida real que ajuda a compreender melhor a gestão clínica do tratamento e respetivos resultados na hemofilia A e DVW.

A evidência de vida real permite aos profissionais de saúde compreender como funcionam os medicamentos na prática clínica de rotina e podem fazer avançar o tratamento centrado no doente nos distúrbios hemorrágicas", afirmou o Dr. Michael Tarantino, Diretor Executivo, Diretor Médico e Presidente do The Bleeding and Clotting Disorders Institute e Professor de Pediatria e Medicina no University of Illinois College of Medicine-Peoria. "Por exemplo, os dados de vida real apresentados na ASH reportam dados de satisfação dos doentes com ADYNOVI. Estes dados ajudam-nos a compreender melhor a verdadeira experiência do doente ao utilizar os nossos produtos.”

Perspetivas geradoras de EVR na ASH 2020 são capturadas nos seguintes posters:

  • ADYNOVI (Fator Antihemofílico (Recombinante), PEGuilado) e Hemofilia A:
  • “ATHN-2: Dosing, Patient Satisfaction and Other Patient-Reported Outcomes after Switching to Rurioctocog Alfa Pegol in ATHN 2: A Longitudinal, Observational Study of Previously Treated Hemophilia Patients Switching Coagulation Replacement Factor Products,” (poster #870) destaca os resultados de doentes previamente tratados que transitaram para rurioctocog alfa pegol. Neste estudo foram identificados os regimes de dose, a satisfação dos doentes com a alteração terapêutica e o impacto desta alteração na saúde e na vida.
  • ADVATE® (Fator Antihemofílico (Recombinante) e Hemofilia A:
  • “Effectiveness and safety outcomes in patients with hemophilia A receiving antihemophilic factor (recombinant) for at least 5 years in a real-world setting: 6-year interim analysis of the AHEAD International and German studies,” (poster #2698) avalia a efetividade e segurança a longo prazo em doentes com hemofilia A (HA) tratados com ADVATE durante mais de cinco anos em contexto de vida real.
  • FEIBA® (Complexo Coagulante Anti-Inibidor):
    • “Real-world clinical management of patients with congenital hemophilia and inhibitors: interim analysis of the FEIBA Global Outcome study (FEIBA GO),” (Publicado apenas online) avalia a segurança a longo prazo e efetividade de vida real do concentrado de complexo protrombínico ativado (aPCC) como profilaxia ou tratamento à medida das necessidades observadas no estudo FEIBA GO em doentes com hemofilia congénita A ou B com inibidores (PwHI) em diferentes contextos clínicos.

Avançar no tratamento personalizado dos distúrbios hemorrágicos

Para além da apresentação de um conjunto de evidência de vida real na ASH 2020, a Takeda está a reforçar o seu compromisso em melhorar o tratamento personalizado dos distúrbios hemorrágicos graves, salientando a importância de um regime de dose individualizado baseado nos diferentes perfis farmacocinéticos (PK) dos doentes, preferências dos doentes relativamente ao tratamento da hemofilia A e características demográficas clínica dos doentes na anemia falciforme (AF). Para a DVW, estamos a analisar uma variedade de características pessoais, como o peso corporal, para trazer avanços no tratamento da DVW.

"Os tratamentos personalizados têm o potencial de conduzir a resultados otimizados ao mesmo tempo que melhoram a experiência, tanto do doente, como do profissional de saúde", comentou Wolfhard Erdlenbruch, M.D., PhD, Vice-Presidente e Diretor de Global Medical Affairs Hematology. "Nos distúrbios hemorrágicos raros, têm sido dados passos significativos na avaliação farmacocinética para desenvolver uma abordagem mais personalizada da terapêutica com fatores, mas o percurso no sentido da individualização terapêutica ainda está a ser definido, como indicado pelos dados apresentados este ano na ASH".

Outras perspetivas apresentadas na ASH 2020 incluem:

  • Hemofilia A:
  • “Patient preferences for hemophilia A treatments: A discrete choice experiment,” (poster #1623) mediu as preferências dos doentes por diferentes tratamentos para a hemofilia A, incluindo tratamentos emergentes como terapia génica. Os resultados de um inquérito realizado a doentes com hemofilia A moderada ou grave e sem historial de inibidores para FVIII demonstrou que a frequência, via e local de administração, bem como as despesas pessoais foram os atributos do tratamento com maior impacto na preferência dos doentes no tratamento para a hemofilia A.
  • “Assessing Patient Experiences with Prophylactic Treatments for Hemophilia A: Concept Elicitation for Gene Therapy,” (Publicado apenas online) tenta compreender melhor as experiências dos doentes que vivem com hemofilia A, o impacto dos tratamentos tradicionais para a hemofilia A e as perceções dos doentes sobre o valor potencial da terapia génica em comparação com os tratamentos profiláticos tradicionais.

Sobre ADYNOVI

ADYNOVI [Fator Antihemofílico (Recombinante), PEGuilado] foi inicialmente aprovado nos EUA pela Food and Drug Administration (FDA), e de seguida no Japão, Canadá e Colômbia, e está aprovado como ADYNOVI® nos 28 Estados Membros da União Europeia (EU), bem como na Islândia, Liechtenstein, Noruega e Suíça. Na Europa, ADYNOVI está aprovado para o tratamento e profilaxia da hemorragia em doentes com ≥ 12 anos de idade com hemofilia A.

Informação Importante de ADYNOVI

Informação Importante de ADYNOVI [Fator Antihemofílico (Recombinante), PEGuilado]

Indicações e Limitação de Utilização

ADYNOVI é um fator antihemofílico humano indicado em crianças e adultos com hemofilia A (deficiência congénita de fator VIII) como:

  • Tratamento à medida das necessidades e controlo de episódios hemorrágicos
  • Gestão perioperatória
  • Profilaxia de rotina para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos

ADYNOVI não está indicado para o tratamento da doença de von Willebrand.

Sobre a hemofilia

A hemofilia é uma doença crónica que provoca hemorragias mais prolongadas do que o normal devido a ausência ou deficiência de fator de coagulação no sangue. 1 A hemofilia A é mais comum do que a hemofilia B; em 2018, a hemofilia A afetou cerca de 158.225 pessoas, enquanto a hemofilia B afetou cerca de 31.247 pessoas em todo o mundo.2 As pessoas com hemofilia, através de uma estreita colaboração com os seus profissionais de saúde, podem viver vidas saudáveis com cuidados e tratamento adequados. Os regimes de tratamento incluem tipicamente infusões profiláticas de terapêutica de substituição de fatores à medida das necessidades e/ou regulares para controlar ou prevenir o risco hemorrágico.1,2

Sobre a Takeda Hematologia

A Takeda é o líder em hemofilia com a mais longa herança e um portfólio líder de mercado, sustentado por perfis de segurança e eficácia estabelecidos, com décadas de experiência de vida real. Temos mais de 70 anos de experiência a impulsionar inovação para os doentes e um vasto portfólio de 11 produtos em múltiplos distúrbios hemorrágicos.9 A nossa experiência como líderes em hematologia significa que estamos bem preparados para ir ao encontro das necessidades atuais, à medida que perseguimos desenvolvimentos futuros no tratamento dos distúrbios hemorrágicas. Juntamente com a comunidade hematológica, estamos empenhados em elevar as expectativas para o futuro, incluindo no diagnóstico mais precoce, proteção melhor e mais precoce contra a hemorragia e cuidados mais personalizados ao doente.

Sobre a Takeda

A Takeda é um líder biofarmacêutico global, baseado em valores e orientado para a I&D, com sede no Japão, comprometido em proporcionar Melhor Saúde e um Futuro Mais Promissor para os doentes através da translação de dados científicos em medicamentos altamente inovadores. A Takeda concentra os seus esforços de I&D em quatro áreas terapêuticas: Oncologia, Gastroenterologia (GI), Neurociência e Doenças Raras. Fazemos também investimentos de I&D direcionados a Terapêuticas e Vacinas Derivadas do Plasma. Estamos focados em desenvolver medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer a diferença na vida das pessoas, fazendo avançar a fronteira de novas opções de tratamento e alavancando o nosso motor de I&D colaborativo melhorado e capacidades para criar um pipeline robusto e de modalidades diversificadas. Os nossos funcionários estão empenhados em melhorar a qualidade de vida dos doentes e em trabalhar com os nossos parceiros de cuidados de saúde em aproximadamente 80 países e regiões.

Para mais informação, visite https://www.takeda.pt

Comunicação Takeda

Alexandra Queiroz | 912 275 554 | alexandra.queiroz@takeda.com

Referências

  1. World Federation of Hemophilia. Introduction to hemophilia: what is hemophilia?. World Federation of Hemophilia website. Available at: https://elearning.wfh.org/elearning-centres/introduction-to-hemophilia/#what_is_hemophilia. Last accessed October 2020.
  2. World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2018. World Federation of Hemophilia website. http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1731.pdf. Last accessed October 2020.

Informações Essenciais Compatíveis com o Resumo das Características do MedicamentO

Consulte o Resumo das Caracteristicas do Medicamento antes de prescrever Adynovi.

Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Pede‑se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas.

NOME DO MEDICAMENTO

ADYNOVI 250UI/2ml, 500UI/2ml, 1000UI/2ml, 2000UI/5ml, pó e solvente para solução injetável.

COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA

Cada frasco para injetáveis contém 250UI/500UI/1000UI de fator VIII de coagulação humano (rADN), rurioctocog alfa pegol, correspondente a uma concentração de 125UI/ml; 250UI/ml e 500UI/ml após reconstituição com 2 ml de solvente. Cada frasco para injetáveis com 2000UI de fator VIII de coagulação humano (rADN), rurioctocog alfa pegol, correspondente a uma concentração de 400 UI/ml após reconstituição com 5 ml de solvente

A potência (Unidades Internacionais) é determinada por ensaio cromogénico. A atividade específica de ADYNOVI é de aproximadamente 4 000 – 6 500 UI/mg de proteína.

A substância ativa rurioctocog alfa pegol é um conjugado covalente da proteína octocog alfa* com um polietilenoglicol (PEG) 20 kDa. (* Fator VIII humano produzido por tecnologia de ADN recombinante numa linha celular de ovário de hamster chinês (CHO)).

Excipiente(s) com efeito conhecido: 0,45 mmol de sódio (10 mg) por frasco para injetáveis.

Lista completa de excipientes, ver secção 6.1 do RCM.

FORMA FARMACÊUTICA

Pó e solvente para solução injetável. Pó: pó friável de cor branca ou esbranquiçada. Solvente: solução transparente e incolor.

Indicações terapêuticas

Tratamento e profilaxia de hemorragia em doentes de idade igual ou superior a 12 anos com hemofilia A (carência congénita de fator VIII).

Posologia e modo de administração

O tratamento deve ser iniciado sob a vigilância de um médico com experiência no tratamento da hemofilia.

Doentes não tratados previamente

A segurança e eficácia de ADYNOVI em doentes não tratados previamente não foram ainda estabelecidas. Não existem dados disponíveis.

Monitorização do tratamento

Deve proceder‑se a uma determinação adequada dos níveis de fator VIII durante o tratamento, para fornecer orientações relativamente à dose para administração e à frequência das perfusões repetidas. A resposta ao fator VIII pode variar entre doentes diferentes, apresentando valores diferentes para a semivida e recuperação. No caso de doentes com peso baixo ou com excesso de peso, poderá ser necessário ajustar as doses com base no peso corporal. Sobretudo no caso de intervenções cirúrgicas de grande escala, é indispensável proceder a uma monitorização precisa da terapia de substituição através da análise da coagulação (atividade do fator VIII no plasma). Um estudo de campo indicou que os níveis plasmáticos de fator VIII podem ser monitorizados com recurso a um ensaio de substrato cromogénico ou um ensaio de coagulação em passo único, utilizados na rotina dos laboratórios clínicos.

Posologia

A dose e a duração da terapia de substituição dependem da gravidade da carência de fator VIII, da localização e da extensão da hemorragia e da condição clínica do doente.

O número de unidades de fator VIII administradas é expresso em Unidades Internacionais (UI), as quais se referem à atual norma de concentrado da OMS para medicamentos com fator VIII. A atividade do fator VIII no plasma é expressa como uma percentagem (em relação ao plasma humano normal) ou, preferencialmente, em Unidades Internacionais (em relação a uma norma internacional para o fator VIII no plasma).

Uma Unidade Internacional (UI) de atividade do fator VIII é equivalente a essa quantidade de fator VIII em um ml de plasma humano normal.

Tratamento mediante necessidade

O cálculo da dose necessária de fator VIII baseia‑se no conhecimento empírico de que 1 UI de fator VIII por kg de peso corporal aumenta a atividade do fator VIII no plasma em 2 UI/dl. A dose necessária é determinada através da fórmula seguinte:

Unidades necessárias (UI) = peso corporal (kg) x aumento pretendido de fator VIII (%) x 0,5

A quantidade administrada e a frequência da administração devem sempre ser orientadas para a eficácia clínica no caso específico.

Caso ocorram os eventos hemorrágicos seguintes, a atividade do fator VIII não deve descer abaixo do nível indicado de atividade no plasma (em % do nível normal ou em UI/dl) no período correspondente.

A Tabela 1 seguinte pode ser utilizada para orientar o doseamento durante episódios hemorrágicos e cirurgia:

Tabela 1 Orientação para o doseamento durante episódios hemorrágicos e cirurgia

Grau da hemorragia/tipo de procedimento cirúrgico

Nível de fator VIII necessário (% ou UI/dl)

Frequência das doses (horas)/duração da terapia (dias)

Hemorragia

Hemartrose precoce, sangramento muscular ou sangramento oral.

20 – 40

Repetir as injeções a cada 12 a 24 horas. Pelo menos 1 dia até o episódio hemorrágico, indicado pelo nível de dor, estar resolvido ou até alcançar a cicatrização.

Hemartrose mais extensa, sangramento muscular ou hematoma

30 – 60

Repetir as injeções a cada 12 a 24 horas durante pelo menos 3 – 4 dias até a dor e incapacidade aguda estarem resolvidas.

Hemorragias potencialmente fatais.

60 – 100

Repetir as injeções a cada 8 a 24 horas até o risco estar resolvido.

Cirurgia

Pequena

Incluindo extração dentária.

30 – 60

A cada 24 horas durante pelo menos 1 dia, até alcançar a cicatrização.

Grande

80 – 100

(pré e pós‑operatório)

Repetir as injeções a cada 8 a 24 horas até obter uma cicatrização adequada da ferida e, em seguida, continuar a terapia durante pelo menos mais 7 dias para manter uma atividade do fator VIII de 30% a 60% (UI/dl)

Profilaxia

Para a profilaxia de longo prazo, a dose recomendada é de 40 a 50 UI de ADYNOVI por kg de peso corporal, duas vezes por semana com intervalos de 3 a 4 dias. Podem ser considerados ajustamentos das doses e dos intervalos de administração com base nos níveis de FVIII obtidos e na tendência hemorrágica individual.

População pediátrica

O doseamento no tratamento mediante necessidade para doentes pediátricos (12 a 18 anos de idade) é o mesmo que o utilizado em doentes adultos. O tratamento profilático para doentes com 12 a

Modo de administração

ADYNOVI destina‑se a ser utilizado por via intravenosa. A taxa de administração deve ser determinada para assegurar o conforto do doente, até um máximo de 10 ml/min.

Contraindicações

Hipersensibilidade à substância ativa, à molécula‑mãe octocog alfa ou a qualquer um dos excipientes mencionados na secção 6.1do RCM. Reação alérgica conhecida à proteína de ratinho ou de hamster.

Advertências e precauções especiais de utilização

Hipersensibilidade

Podem ocorrer reações de hipersensibilidade do tipo alérgico com ADYNOVI. Este medicamento contém vestígios de proteínas de ratinho e de hamster. Se ocorrerem sintomas de hipersensibilidade, os doentes devem ser aconselhados a interromper o uso do medicamento imediatamente e contactar um médico. Os doentes devem ser informados acerca dos sinais iniciais de reações de hipersensibilidade, incluindo urticária, urticária generalizada, aperto torácico, síbilo, hipotensão e anafilaxia.

Em caso de choque anafilático, deve ser implementado o tratamento médico padronizado para choque.

Inibidores

A formação de anticorpos neutralizantes (inibidores) do fator VIII é uma complicação conhecida no tratamento dos indivíduos com hemofilia A. Estes inibidores são geralmente imunoglobulinas IgG dirigidas contra a atividade procoagulante do fator VIII, as quais são quantificadas em Unidades Bethesda (UB) por ml de plasma usando o doseamento modificado. O risco de desenvolvimento de inibidores está correlacionado com a gravidade da doença e com a exposição ao fator VIII, sendo este risco mais elevado nos primeiros 20 dias de exposição. Raramente, se verifica o desenvolvimento de inibidores após os primeiros 100 dias de exposição.

Foram observados casos de inibidores recorrentes (título baixo), após a transição de um medicamento com fator VIII para outro, em doentes tratados previamente com mais de 100 dias de exposição com historial prévio de desenvolvimento de inibidores. Assim, recomenda‑se a monitorização cuidada de todos os doentes quanto à ocorrência de inibidores após uma alteração de medicamento.

A relevância clínica do desenvolvimento de inibidores depende do título do inibidor, representando os inibidores de título baixo, quer estejam presentes de forma transitória ou permanente, um menor risco de resposta clínica insuficiente, em comparação com inibidores de título elevado.

De uma forma geral, os doentes tratados com medicamentos com fator VIII de coagulação devem ser cuidadosamente monitorizados quanto ao desenvolvimento de inibidores, através da observação clínica adequada e dos testes laboratoriais apropriados. Se os níveis de atividade de fator VIII plasmático esperados não forem obtidos ou se não for conseguido o controlo da hemorragia com uma dose adequada, deve ser realizado um doseamento para determinar se o inibidor do fator VIII está presente. Nos doentes com níveis elevados de inibidores, a terapêutica com fator VIII pode não ser eficaz, devendo ser consideradas outras opções terapêuticas. A monitorização destes doentes deve ser efetuada por médicos com experiência no tratamento de hemofilia e inibidores do fator VIII.

Indução de tolerância imunitária (ITI)

Não estão disponíveis dados clínicos relativamente à utilização de ADYNOVI para ITI.

Acontecimentos cardiovasculares

Nos doentes com fatores de risco cardiovascular existentes, a terapia de substituição com fator VIII pode aumentar o risco cardiovascular.

Complicações relacionadas com o cateter durante o tratamento

Se for necessário um dispositivo de acesso venoso central (CVAD), deve ser considerado o risco de complicações relacionadas com o CVAD, incluindo infeções locais, bacteremia e trombose no local de aplicação do cateter.

População pediátrica

As advertências e precauções indicadas são aplicáveis a adultos e a crianças.

Interações medicamentosas e outras formas de interação

Não foram notificadas interações entre os medicamentos com fator VIII de coagulação humano (rADN) e outros medicamentos.

Efeitos indesejáveis

Resumo do perfil de segurança

Foram observadas ocorrências raras de hipersensibilidade ou reações alérgicas (que podem incluir angiedema, sensação de ardor ou de picadas no local de injeção, arrepios, afrontamento, urticária generalizada, cefaleia, urticária, hipotensão, letargia, náuseas, irrequietude, taquicardia, aperto torácico, formigueiro, vómitos, síbilo) com progressão, em alguns casos, para anafilaxia grave (incluindo choque).

O desenvolvimento de inibidores pode ocorrer em doentes com hemofilia A tratados com fator VIII, incluindo ADYNOVI. Se ocorrerem tais inibidores, a condição irá manifestar‑se como uma resposta clínica insuficiente. Em tais casos, recomenda‑se que seja contactado um centro especializado em hemofilia.

Lista tabelada das reações adversas incluida no RCM.

Notificação de suspeitas de reações adversas A notificação é importante após a autorização do medicamento, uma vez que permite uma monitorização contínua da relação benefício/risco do medicamento. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas diretamente ao INFARMED, I.P.:

Sítio da internet: http://www.infarmed.pt/web/infarmed/submissaoram (preferencialmente) ou através dos seguintes contactos: Direção de Gestão do Risco de Medicamentos, Parque da Saúde de Lisboa, Av. Brasil 53, 1749-004 Lisboa, Tel: +351 21 798 73 73, Linha do Medicamento: 800222444 (gratuita), Email: farmacovigilancia@infarmed.pt

Incompatibilidades: Na ausência de estudos de compatibilidade, este medicamento não deve ser misturado com outros medicamentos.

Precauções especiais de conservação: Conservar no frigorífico (2°C-8°C).

TITULAR DA AIM: Baxalta Innovations GmbH, Industriestrasse 67, 1221 Viena, Áustria

Classificação: MSRM restrita - alínea b) do artigo 118º do D.L. 176/2006. Medicamento aprovado por avaliação prévia ao abrigo do DL 97/2015, de 1 de junho.

DATA DA REVISÃO DO TEXTO: Janeiro 2019

Suspeitas de reações adversas devem ser notificadas para: AE.PRT@takeda.com

Para mais informações deverá contactar o representante local do titular da autorização de introdução no mercado: Takeda - Farmacêuticos Portugal, Lda., Rua dos Malhões, nº 5, Edifício Q56, D. Pedro I, Piso 3, 2770-071 Paço de Arcos.